Tijd om te veranderen: de wetenschap 'heeft zich verder ontwikkeld dan het huidige systeem van klinische proeven'

Door Tony Mallet
Een cruciaal onderdeel van het werk van de Europese Alliantie voor gepersonaliseerde geneeskunde (EAPM) heeft betrekking op klinische onderzoeken en de toegang van patiënten daartoe.

Een van de belangrijkste doelstellingen van EAPM is het aanpakken van de bredere kwesties van gepersonaliseerde geneeskunde (PM) in termen van klinische proeven, biobanken, het delen van gegevens en meer, terwijl wordt gekeken naar het Horizon 2020-initiatief van de EU.

In de huidige Specialized Treatment for Europe's Patiënten-campagne, bekend als STEPs, stelt het dat Europa een omgeving nodig heeft die patiënten vroegtijdig toegang biedt tot nieuwe en effectieve PM, en dat een nieuwe vorm van klinische onderzoeken van cruciaal belang zal zijn om dit te bereiken.

Volgens EAPM zal het verplaatsen van gepersonaliseerde geneeskunde naar de volgende fase afhangen van complex internationaal klinisch onderzoek waarbij zeer geselecteerde patiëntenpopulaties betrokken zijn, de verzameling van menselijk biologisch materiaal en het gebruik van grote databases voor bio-informatica.

De organisatie stelt dat Europa een andere vorm van gegevensgeneratie nodig heeft, en dat de klassieke benadering van klinische onderzoeken deze gegevens niet adequaat kan vastleggen. Tegenwoordig worden subgroepen van patiënten geïdentificeerd binnen een brede ziektecategorie via prognostische of voorspellende biomarkers. Deze moeten worden gevalideerd op grote populaties, dus wetenschappelijke vooruitgang op het gebied van diagnostische verfijning en stratificatie moet in onderzoeken worden opgenomen.

Van cruciaal belang voor succes is een grotere samenwerking tussen vele partners: de industrie en de academische wereld, statistici en patiënten, maar ook toezichthouders. Slimme maar robuuste klinische onderzoeksmethodologieën moeten worden onderschreven door toezichthouders en betalers, meent EAPM.

“Hoewel er in Europa misschien geen Tea Party bestaat, voelen we zeker de behoefte aan verandering”, zegt professor Louis Denis, directeur van het Oncologiecentrum Antwerpen.

advertentie

“Ons systeem van gezondheidszorgbeleid moet veranderen, maar een aantal belanghebbenden heeft geen zin om te veranderen”, voegde hij eraan toe, terwijl hij ook opriep tot grotere en betere Europese samenwerking op het gebied van fundamenteel onderzoek.

Professor Denis werd bijgestaan ​​door de directeur van de Europese Organisatie voor Onderzoek en Behandeling van Kanker (EORTC), Denis Lacombe, die zei: “Alle belanghebbenden moeten hun comfortzone verlaten. We stevenen af ​​op nieuwe vormen van klinisch onderzoek voor PM en wij allemaal – dat wil zeggen de farmaceutische industrie, de academische wereld, betalers, toezichthouders – moeten vooruitgang boeken naar een nieuwe vorm van samenwerking.”

Lacombe voegde hieraan toe: “Patiënten wachten op therapeutische verbetering en vragen ons – ook al beschikken we over goede technologieën – brengen we hen echt de beste nieuwe medicijnen? En als we goed in de spiegel kijken, is het een feit dat we technologie niet optimaal gebruiken.”

“Er is meer samenwerking nodig, nieuwe modellen… en dat betekent dat we buiten de gebaande paden moeten denken”, zei hij.

Karl Solchenbach, directeur van Intel European Exascale Labs, pakte het punt van samenwerking vanuit een technische invalshoek op door te zeggen dat open-source softwarelicenties de uitwisseling van gegevens zouden vergemakkelijken. Hij voegde eraan toe dat Intel in de gezondheidszorg met supersnelle computers heeft gewerkt om onderzoeksgegevens veel sneller te kunnen verwerken. Dit zou in de toekomst fenomenaal snel zijn, voegde hij eraan toe.

Ingrid Maes van PricewaterhouseCoopers zei: “R&D zal in de toekomst gericht zijn op de patiënt – waar is de grootste behoefte? We zullen meer kennis opbouwen en er zullen meer gegevens nodig zijn, wat meer samenwerking betekent. Deze samenwerking zal niet alleen binnen de gezondheidszorg plaatsvinden, maar er zullen ook andere dataproviders bij betrokken zijn, zoals Google en Microsoft.”

Ze voegde hieraan toe: “Pharma zal in een zeer vroeg stadium met betalers en patiënten moeten samenwerken om de werkelijke waarde te begrijpen van wat zij ontwikkelen. De nadruk zal liggen op uitkomsten, klinische, gezondheidseconomische en kwaliteit van leven uitkomsten. De uitkomsten zullen de waarde van een nieuwe behandeling bepalen en zullen de nieuwe munt vormen.”

Louis Denis voegde daar in de toekomst aan toe: “De zorg moet patiëntgericht en multiprofessioneel zijn, onderzoek moet op feiten en geweten zijn gebaseerd, er mogen geen gerandomiseerde onderzoeken zijn zonder secundaire eindpunten van levenskwaliteit en kosteneffectiviteit, en we moeten met hetzelfde geld de prestaties verbeteren.”

Edith Frenoy, van de European Federation of Pharmaceutical Industries and Associations (EFPIA), voegde hieraan toe: “De wetenschap heeft zich verder ontwikkeld dan het huidige proefsysteem – proeven zijn traag, duur en inflexibel. In de toekomst kunnen grote onderzoeken onmogelijk zijn naarmate behandelingen persoonlijker worden en de wetenschap onze kennis blijft verbeteren. Deze kennis zal betere resultaten opleveren als we non-responders verwijderen door middel van stratificatie.”

Volgens EAPM moet ook het juridische raamwerk in Europa worden aangepast, niet alleen om gemakkelijker toegang tot kleinere groepen proefpersonen mogelijk te maken, maar ook om de validiteit te erkennen van resultaten uit onderzoeken die veel kleiner zijn dan de klassieke gerandomiseerde benadering.

Het is van mening dat het noodzakelijk is om een ​​regelgevingsklimaat te garanderen dat beantwoordt aan de behoeften van alle belanghebbenden en tegelijkertijd de veiligheid van de patiënt handhaaft, met als eindresultaat het waarborgen van de ontwikkeling van behandelingen voor patiënten.

En er zijn adequate methodologieën en infrastructuren nodig die grote screeningplatforms ondersteunen om de kwaliteit van het onderzoek en de betrouwbaarheid van het bewijsmateriaal te garanderen, zegt de organisatie.

EAPM is van mening dat vooruitgang vaak het gebruik zal betekenen van nieuwe technologieën voor het vastleggen van gegevens, directe gegevensinvoer en realtime respons, in kleinere multicentrische onderzoeken in verschillende landen. Duidelijker en meer geharmoniseerde regelgeving zal essentieel zijn. En er zal bredere steun nodig zijn voor multidisciplinair onderzoek en publiek-private partnerschappen.

Een bredere harmonisatie zal het proces vergemakkelijken, zo meent zij, en de kosten en administratieve lasten helpen verlagen. Een nieuw paradigma zou een op risico's gebaseerde benadering kunnen introduceren en translationele wetenschap en elementen van de beoordeling van gezondheidstechnologie in klinische onderzoeken kunnen opnemen, met meer publieke steun voor onderzoeken.

EAPM is ervan overtuigd dat de ontwikkeling van PM complexe internationale klinische onderzoeken vereist waarbij zeer geselecteerde patiëntenpopulaties, het verzamelen van menselijk biologisch materiaal en het gebruik van grote databases voor bio-informatica betrokken zijn.

De ruggengraat van het klinische onderzoek op het gebied van PM zal bestaan ​​uit biologisch aangestuurde klinische onderzoeken met sterke translationele onderzoekscomponenten, waarbij gebruik wordt gemaakt van de modernste technologieën, zoals biomarkers afgeleid van niet-invasieve moleculaire beeldvorming.

De organisatie is van mening dat veel kandidaat-geneesmiddelen aan een klinische proef beginnen zonder goed begrip en documentatie van de doelbiologie, wat tot op zekere hoogte het falen in latere stadia van de ontwikkeling van geneesmiddelen en het hoge verlooppercentage verklaart. Ook zouden sommige van de therapeutische middelen succesvol kunnen zijn geweest als ze waren getest in de patiëntengroep die het meest waarschijnlijk baat zou hebben bij het medicijn.

Tegenwoordig worden er binnen een brede ziektecategorie subgroepen van patiënten geïdentificeerd. Maar aangezien de biomarkers en de modellering moeten worden gevalideerd op grote populaties, is diagnostische verfijning en stratificatie afhankelijk van de succesvolle integratie van wetenschappelijke vooruitgang in klinische onderzoeken.

Ian Banks, voorzitter van de ECCO Patient Working Group, was het ermee eens dat patiënten toegang tot betere kennis nodig hebben. Hij zei: “Het is onmogelijk om patiënten te empoweren tenzij ze de informatie die aan hen wordt gegeven, kunnen begrijpen.”

Banks werd bijgestaan ​​door de voorzitter van de EAPM-werkgroep voor onderzoek, prof. Ulrik Ringborg, die het ermee eens was dat het doorgeven van informatie van cruciaal belang was voor de betrokkenheid van patiënten bij hun eigen behandeling.

En breder gezegd zei Europarlementariër Petru Luhan: “We moeten doorgaan met het aanpakken van de uitdaging om barrières te doorbreken en dezelfde taal te leren spreken. Ondertussen zijn substantiële onderwijs- en opleidingsinspanningen nodig om ervoor te zorgen dat kennis en goede praktijken met betrekking tot nieuwe technologieën en wetenschappelijke benaderingen worden gedeeld.

“Met nieuwe ontdekkingen zullen we niet ver komen, tenzij we weten hoe we de uitdaging van het genereren van kennis en het ontwikkelen van de juiste instrumenten kunnen aanpakken”, voegde de Roemeense politicus eraan toe.

“En dit geldt net zo goed als het gaat om het aangaan van de uitdaging om nieuwe kennis te vertalen naar medische toepassingen met direct voordeel voor de patiënten, inclusief het kwalificeren en valideren van biomarkers en het ontwikkelen van nieuwe ontwerpen voor klinische onderzoeken,” voegde Luhan eraan toe.

 

EAPM's STAP's voor 2014-2019:

• STAP 1: Zorgen voor een regelgevingsomgeving die vroege toegang tot nieuwe en doeltreffende gepersonaliseerde geneeskunde (PM) voor patiënten mogelijk maakt

• STAP 2: Meer onderzoek en ontwikkeling voor PM, met erkenning van de waarde ervan

• STAP 3: Verbeteren van de opleiding en training van zorgprofessionals

• STAP 4: Ondersteuning van nieuwe benaderingen van terugbetaling en HTA-beoordeling, vereist voor toegang van patiënten tot PM

• STAP 5: Bewustwording en begrip van PM vergroten

EAPM is van mening dat het bereiken van deze doelen de levenskwaliteit van patiënten in elk land in Europa zal verbeteren.

Tony Mallett is een freelance journalist uit Brussel. [e-mail beveiligd]

Deel dit artikel: