Verbind je met ons

Europese Alliantie voor gepersonaliseerde geneeskunde

Klinische onderzoeken, HTA, wees en pediatrisch

DELEN:

gepubliceerd

on

We gebruiken uw aanmelding om inhoud aan te bieden op manieren waarmee u heeft ingestemd en om ons begrip van u te verbeteren. U kunt zich op elk moment afmelden.

Goedemiddag en welkom bij de update van de Europese Alliantie voor gepersonaliseerde geneeskunde (EAPM) - met een echte schok in de Britse politiek die de krantenkoppen domineert, verandert EAPM zijn gedachten over wat dit kan betekenen in de gezondheidsarena en de ontwikkelingen in de EU beleid, schrijft EAPM Executive Director Dr. Denis Horgan.

HTA-goedkeuring 

Experts op het gebied van evaluatie van gezondheidstechnologie naderen de methodologie die moet worden gebruikt voor EU-brede beoordelingen. Onlangs hebben ze een standpunt ingenomen over het kiezen van eindpunten voor klinische proeven met een nieuwe therapie. Morning Health Care sprak met het team van EUCOPE, de lobby van Europa's biotechondernemers, om hun mening te horen over dit laatste concept.

Beslissen wat te meten bij het testen van een nieuwe therapie is geen geringe beslissing. Moet het een maat voor symptomen zijn, of de afwezigheid van zorgbehoeften? Moet het een medische biomarker zijn of een score van een patiëntenonderzoek? En wanneer moeten deze dingen gemeten worden? Het definiëren van de uitkomst van een proef heeft niet alleen invloed op hoe een regelgever beoordeelt hoe goed een product werkt versus de risico's, maar ook of het kan aantonen dat het voordelen toevoegt aan het bestaande arsenaal van zorg.

De klinische proeven uitkomsten (eindpunten) conceptgids bepaalt wanneer de ene uitkomst boven de andere moet worden gekozen en wie dit moet rapporteren. Ze kunnen bijvoorbeeld worden gemeld door een arts of met behulp van een diagnostiek, of ze kunnen door patiënten zelf worden gemeld.

Partijen hebben tot 1 november de tijd om te reageren op het concept. Het is ook het laatste document dat moet worden meegenomen in de methodologie voor EU-brede HTA. Naar verwachting zal EUnetHTA tegen het einde van het jaar de definitieve methodologie opstellen.

Commissie overweegt wijzigingen in regels voor medicijnen tegen zeldzame ziekten

Met nog weken te gaan voordat de Commissie haar wetgevingsvoorstellen publiceert, zijn leden van de ITRE-commissie van het parlement verdeeld over hoe de toekomst van Europa's meest onderzoeksintensieve sector veilig kan worden gesteld

advertentie

Met de wetgevingsvoorstellen die voor het einde van het jaar moeten worden gepubliceerd, blijft de rapporteur van het Europees Parlement op gespannen voet staan ​​met collega-leden van de industrie- en onderzoekscommissie, ITRE, over de richting van de nieuwe farmaceutische strategie van de EU.

Het gaat om een ​​fundamentele kloof tussen Europarlementariërs die geloven dat farmaceutische bedrijven, mits de juiste prikkels, zullen investeren in O&O, waardoor hun wereldwijde concurrentievermogen wordt bevorderd en Europa als geheel ten goede komt, en Europarlementariërs die geloven dat grotere winsten eerder naar de aandeelhouders gaan dan naar onderzoek .

Een paper dat EAPM over dit onderwerp heeft gepubliceerd, is hier beschikbaar: Ervoor zorgen dat weesincentives de goede kant opgaan in Europa.

Weesgeneesmiddel beoordeling

Volgens de huidige regels van de Commissie profiteren geneesmiddelen voor de behandeling van zeldzame ziekten van een decennium exclusiviteit op de markt. Dat is twee jaar meer dan de acht jaar die aan andere innovatieve geneesmiddelen worden gegeven. De toegevoegde bonus is bedoeld om de ontwikkeling van geneesmiddelen te stimuleren die alleen kunnen worden gebruikt om een ​​kleine patiëntenpopulatie te behandelen.

Met de aanstaande herziening is het belangrijk om te begrijpen hoe de termen van classificatiecriteria de voortdurende ontwikkeling van een medicijn beïnvloeden. Met betrekking tot prevalentie is het binnen de EU verplicht om dit te baseren op de hele gemeenschap, en niet alleen om gegevens uit een paar landen te gebruiken. Prevalentie is niet iets dat kan worden 'fudged' en wordt beoordeeld in samenwerking met deskundig advies dat is gebaseerd op actueel bewijs.

Naarmate meer inzicht in de ziekte en informatie over het weesgeneesmiddel beschikbaar komt, zijn clinici beter geïnformeerd en is de kans groter dat ze een diagnose voor de aandoening stellen. Het is ook mogelijk dat de aandoening wordt erkend als een subset van een meer voorkomende ziekte die de weesstatus in de EU verwijdert. Elke berekening van de prevalentie moet verwijzen naar de EMA-richtlijnen.

Een medische aandoening lijkt misschien een voor de hand liggende term, maar binnen de context van geschiktheid als weesgeneesmiddel, moet het worden onderscheiden met een specifiek pathofysiologisch profiel en klinische prognose. Een essentiële overweging voor de aanwijzing als weesgeneesmiddel in de EU is dat het geen subset is van een meer voorkomende aandoening.

Pediatrische medische hulpmiddelen in gevaar

Een verordening die in mei vorig jaar van kracht werd met als doel het toezicht op medische hulpmiddelen te verbeteren, kan sommige operaties voor kinderen en de behandeling van zeldzame ziekten in gevaar brengen, zo blijkt uit nieuw onderzoek.

De studie van Trinity College Dublin, gepubliceerd in: Kindercardiologie, wees erop dat medische hulpmiddelen een grote diversiteit aan technologieën bevatten, die worden geëvalueerd en goedgekeurd in de Europese Unie (EU) volgens een herziene wet die op 26 mei 2021 van kracht is geworden en bekend staat als de Medical Device Regulation of MDR (EU 745 /2017).

Het heeft een overgangsperiode waardoor producten die onder de vorige regels zijn goedgekeurd, tot uiterlijk 26 mei 2024 op de markt mogen blijven.

Als gevolg van een reeks onvoorziene factoren bestaat de mogelijkheid dat de MDR ertoe kan leiden dat producten niet meer beschikbaar zijn, met als gevolg het risico van verlies van sommige interventies die afhankelijk zijn van die

Tom Melvin, universitair hoofddocent regelgeving voor medische hulpmiddelen aan de medische faculteit van het Trinity College, zei: "De verordening voor medische hulpmiddelen is in mei 2021 in werking getreden met als doel de vorige regels die sinds de jaren negentig van kracht waren te vervangen en de veiligheid van medische hulpmiddelen te verbeteren. , naast het ondersteunen van de introductie van innovatieve technologieën.”

Europees Parlement en Raad ondertekenen Digital Services Act

De stemming over de goedkeuring van de DSA door de Raad van Ministers op dinsdag volgt op de eerdere goedkeuring van de wetgeving door Europarlementariërs. De nieuwe wetten (312 pagina's / 686 KB PDF dus veel leesvoer...) stellen uitgebreide eisen aan online tussenpersonen met betrekking tot de manier waarop ze inhoud die op hun platforms wordt geplaatst modereren en toezicht houden op de goederen en diensten die op hun platforms worden verhandeld. De DSA treedt pas 20 dagen na publicatie in het Publicatieblad van de EU in werking. 

Er is nog geen datum voor publicatie vastgesteld. De datum van 19 oktober was vastgesteld voor de ondertekening van de DSA door de voorzitter van het Europees Parlement en de voorzitter van de Raad. Publicatie in het PBEU zou op een latere datum volgen.

Out-Law verwacht dat de DSA ergens medio november van kracht zal worden. 

De precieze datum zal met name van belang zijn voor online platforms, want hoewel de meeste bepalingen van de DSA pas van kracht worden nadat de DSA 15 maanden van kracht is, zullen sommige van de nieuwe regels onmiddellijk van kracht worden - inclusief rapportageverplichtingen die zal van invloed zijn op de vraag of die platforms als 'zeer grote online platforms' worden beschouwd en daarom al dan niet aan de strengste eisen van de DSA moeten voldoen. Er is een termijn van drie maanden gesteld voor het voldoen aan de openbaarmakingsplicht.

Prijzen van COVID-vaccins zullen naar verwachting stijgen

In het tweede jaar van de pandemie heersen de mRNA-vaccins van Pfizer en Moderna grotendeels oppermachtig. In nieuwe Europese koopovereenkomsten vragen de bedrijven meer voor hun doses.

Pfizer en Moderna hebben beide de prijs van hun op mRNA gebaseerde COVID-19-vaccins in Europa verhoogd, The Financial Times eerst gemeld. De injectie van Pfizer kost € 19.50 ($ 23.15) per dosis onder een nieuwe leveringsovereenkomst, terwijl Moderna volgens de documenten die door de krant zijn gezien, $ 25.50 per dosis in rekening zal brengen.

Klinische proeven in het VK storten in

Patiëntenzorg, de NHS en economische groei lopen allemaal mis als gevolg van een ineenstorting van het aantal klinische onderzoeken in de Britse industrie, volgens het laatste jaarverslag over klinisch onderzoek van de Association of the British Pharmaceutical Industry (ABPI). 

De COVID-19-pandemie heeft de achteruitgang van laat-stadium klinisch onderzoek in de industrie in het VK versneld in vergelijking met zijn wereldwijde collega's. Dit zou alarmbellen moeten doen rinkelen in de NHS en in Whitehall, aangezien gezondheidsleiders en beleidsmakers ernaar streven de patiëntenzorg te verbeteren en economische groei op lange termijn te realiseren. 

Het verslag 'De toegang van patiënten tot klinische onderzoeken in de industrie in het VK redden' toont aan dat het aantal klinische onderzoeken in de industrie dat jaarlijks in het VK wordt gestart, tussen 41 en 2017 met 2021% is gedaald, terwijl kankeronderzoeken met dezelfde marge zijn gedaald.

Uit het rapport blijkt ook dat tussen 2017 – 2021:

  • Het aantal in het VK gestarte fase III-onderzoeken in de industrie – die met geneesmiddelen die het dichtst bij de markt zijn – daalde tussen 48 en 2017 met 2021%
  • Het VK is gedaald op de wereldwijde ranglijst voor klinisch onderzoek in een laat stadium, van de tweede naar de zesde plaats in fase II-onderzoeken en van de vierde naar de tiende plaats in fase III-onderzoeken tussen 2 en 6 
  • De toegang van patiënten tot klinische onderzoeken in de industrie op het National Institute for Health and Care Research Clinical Research Network (NIHR CRN) daalde van 50,112 naar 28,193 tussen 2017/18 en 2021/22 – een daling van 44%.

Deze bevindingen wijzen op een duidelijke en ernstige bedreiging voor de toekomst van klinisch industrieel onderzoek op de lange termijn in het VK - en de voordelen die het biedt voor patiënten, de NHS en de Britse economie.

Gezondheids- en zorgsector in crisis in VK

Politieke onrust heeft de afgelopen weken het Britse nieuws gedomineerd. Een vastgelopen gezondheids- en zorgsysteem leidt tot een verslechtering van de toegang tot en de ervaring van mensen met zorg, volgens de jaarlijkse beoordeling van de Care Quality Commission (CQC) van de staat van gezondheid en sociale zorg in Engeland in het afgelopen jaar.

Dit jaar – op basis van de inspectieactiviteiten van CQC, informatie die is ontvangen van het publiek en degenen die zorg verlenen naast ander bewijsmateriaal – is de beoordeling dat het gezondheids- en zorgsysteem vastzit en niet in staat is om effectief te werken.

Als er nu geen actie wordt ondernomen, zal het behoud van personeel in de gezondheidszorg en de zorg blijven afnemen, waardoor de druk in het hele systeem toeneemt en de resultaten voor mensen slechter worden. De dienstverlening zal verder worden uitgebreid en mensen zullen een groter risico lopen op schade wanneer het personeel probeert om te gaan met de gevolgen van een gebrek aan toegang tot gemeenschapsdiensten, waaronder sociale zorg voor volwassenen. Dit zal vooral zichtbaar zijn in gebieden met hogere economische achterstand waar de toegang tot zorg buiten ziekenhuizen het meest onder druk staat. Naast het verhoogde risico op schade voor mensen, zullen meer mensen van de arbeidsmarkt worden verdreven, hetzij door een slechte gezondheid, hetzij omdat ze familieleden ondersteunen die zorg nodig hebben.

En dat is alles voor nu van EAPM - blijf veilig en gezond en geniet van je weekend.

Deel dit artikel:

EU Reporter publiceert artikelen uit verschillende externe bronnen die een breed scala aan standpunten uitdrukken. De standpunten die in deze artikelen worden ingenomen, zijn niet noodzakelijk die van EU Reporter.

Trending