Vooruitgang in therapie – Europese innovatie in een tijd van post-COVID-19

Goedemiddag, gezondheidscollega's, en welkom bij de update van de European Alliance for Personalised Medicine (EAPM) - het is de laatste tijd zeker druk geweest voor EAPM, met Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP's), schrijft EAPM Uitvoerend Directeur Dr. Denis Horgan.

Geneesmiddelen voor geavanceerde therapie (ATMP)

EAPM heeft onlangs een artikel gepubliceerd over Advanced Therapy Medicinal Products (ATMP's) - dit is gemaakt met een groep experts en dit vertegenwoordigt het EAPM-perspectief op de kwestie. Het is een kwestie die veel wordt besproken op EU-niveau - Spaans EP-lid Susana Solís Pérez (Renew Europe) heeft gezegd dat haar interesse in geavanceerde biotechnologie en ATMP's vanzelf kwam. Ze is ingenieur van opleiding en heeft 18 jaar in de particuliere sector gewerkt voordat ze lid van het Europees Parlement werd.

De komende herziening van de farmaceutische wetgeving is een perfecte gelegenheid om de sector in de schijnwerpers te zetten, zei het EP-lid, "De kansen zijn enorm, maar de uitdagingen ook." Pérez gezegd. 

De Europese Commissie is echter niet van plan om de klinische criteria die worden gebruikt om behandelingen te classificeren als geneesmiddelen voor geavanceerde therapie (ATMP's) te wijzigen in de aanstaande herziening van de wetgeving op het gebied van bloed, weefsels en cellen. Andrzej Rys, zei directeur voor gezondheidsstelsels en -producten bij DG SANTE. 

Spreken op een evenement, rys zei dat er voor de zomer een voorstel wordt verwacht. "Het is tijd om dit kader bij te werken, zodat het ervoor zorgt dat veiligheids- en kwaliteitseisen de vele technologische ontwikkelingen en nieuwe risico's op het gebied van transplantatie, transfusiegeneeskunde en geassisteerde voortplanting weerspiegelen", zei de ambtenaar van de Commissie in zijn voorbereide opmerkingen.

EAPM-expertpanels - Uitdagingen voor de boeg!!

advertentie

Ondanks de unieke mogelijkheden van deze technologieën, zijn er enkele openstaande uitdagingen op het gebied van regelgeving, wetenschap, productie en markttoegang die het vermogen om het potentieel te benutten nog steeds belemmeren. Gentherapieën vertonen een aantal specifieke kenmerken die het paradigma van de huidige gezondheidszorgsystemen op de proef stellen. Ze hebben op dit moment onzekere uitkomsten. Het zijn "eenmalige en eenmalige behandelingen", als enkelvoudige behandelingen voor chronische ziekten, alleen voor - op dit moment - beperkte populaties, en die mogelijk levensveranderende verbeteringen bieden. 

Er zijn tal van uitdagingen voor de sector, die de vertaling van onderzoek naar toegang voor patiënten bemoeilijken. De prestaties van ATMP's moeten nog worden geoptimaliseerd. Gentherapie moet zijn beloften voor patiënten nog volledig waarmaken. Er zijn wetenschappelijke, klinische ontwikkelings- en regelgevingsproblemen die de ontwikkeling van de sector belemmeren, waaronder onvoldoende begrip van de manier waarop de producten in het lichaam werken/reageren, de behoefte aan robuuste en voorspelbare productieprocessen die producten kunnen produceren die geschikt zijn voor de patiënt in hetzij op een geïndividualiseerde manier of op een "zeer kleine populaties"-manier, een sterke correlatie tussen de kennis van het product en het veiligheidsprofiel en klinisch voordeel (inclusief RWD in de ruimte na goedkeuring), en het vermogen om kosten te verlagen.

In tegenstelling tot innovatie met nieuwe chemische entiteiten of biologische geneesmiddelen zoals antilichamen en vaccins, brengt de ontwikkeling van ATMP aanzienlijke wetenschappelijke en technische onzekerheden met zich mee, die nog worden verergerd door beperkte ervaring met klinisch en commercieel gebruik, en moeilijkheden voor het mkb om toegang te krijgen tot fondsen. 

Regelgevende

De wetgeving is in de loop van twee decennia geëvolueerd, zowel om het potentieel van de sector te bevorderen als om het publiek te beschermen. De basisregels van de EU voor geneesmiddelen die dateren uit 2001 zijn bijgewerkt om rekening te houden met de voortschrijdende wetenschap en technologie. Volgens de EU-wetgeving worden stamcellen gecategoriseerd als ATMP's wanneer deze cellen substantiële manipulatie ondergaan of worden gebruikt voor een andere essentiële functie. Het kunnen producten voor somatische celtherapie of weefselmanipulatieproducten zijn, afhankelijk van hoe het geneesmiddel in het lichaam werkt.

Regelgevers hebben zelf moeilijkheden ondervonden bij het nemen van besluiten. De beoordeling door het EMA van alipogeen volgde op langdurige beraadslagingen waarin het dossier vier keer werd onderzocht en gestemd, en de conventies - zo niet de regels - die de EMA-procedures regelden, werden zo goed als uit het raam gegooid. Het EMA verwierp zijn goedkeuring ondanks een gunstige aanbeveling van het gespecialiseerde CAT-comité, wat aantoont dat er behoefte is aan verduidelijking van de relatie tussen het Comité voor geavanceerde therapieën (CAT) en het Comité voor geneesmiddelen voor menselijk gebruik (CHMP), en aan een grotere erkenning dat veel kwesties in het regelgevingsdossier van ATMP's vereisen een specifiek begrip van gen- en celtherapieproducten naast een gedegen algemene kennis van de problemen van de traditionele farmacologie. CAT-leden stellen zelf dat het snel evoluerende veld van gentherapie een geïntegreerde aanpak behoeft. 

Ook op te merken…

ATMP's spelen een prominente rol in de versterkte samenwerking tussen de EU en de VS op het gebied van geneesmiddelen, waarbij hoge functionarissen van de Commissie, het EMA en de FDA de "soortgelijke regelgevingsuitdagingen aan beide zijden van de Atlantische Oceaan" erkennen en overeenkomen om vroegtijdig parallel wetenschappelijk advies aan te moedigen en de samenwerking te versterken over gemeenschappelijke wetenschappelijke benaderingen van regelgeving 

Mogelijk komt er extra hulp in de vorm van de (eveneens vertraagde) verordening van 2014 over klinische proeven, die meer geharmoniseerde en snellere processen voor de goedkeuring van klinische proeven met zich meebrengt. En wat de publieke steun betreft, is er ondanks het huidige complexe regelgevingsregime een evenwicht voor, zelfs voor gentherapie, zij het met veel onzekerheid.

Binnen de productiesector is er een groeiende belangstelling voor systeemintegratie in productie en distributie naarmate de overtuiging groeit dat goed gedefinieerde strategieën van cruciaal belang zullen zijn voor toekomstige standaardisatie en workflowoptimalisatie.

Andere gebieden van geavanceerd onderzoek zijn onder meer geneesmiddelen met kleine moleculen die selectief mRNA-translatie in eiwitten regelen, microblaasjes van planten die kleine RNA's bevatten bij het afleveren en ondersteunen van duurzame kankertherapie, en de ontwikkeling van de volgende generatie gentherapieën, CRISPR-Cas9-technologie en ontwikkelde exosome therapieën.

Dit wordt een kwestie van betrokkenheid bij EAPM en van belang voor onze leden voor de rest van het jaar - en EAPM heeft een artikel gepubliceerd, Gezondheidszorg voortstuwen met geneesmiddelen voor geavanceerde therapie: een beleidsdiscussie, die beschikbaar is om te lezen, klik hier.  

En in andere beleidskwesties...

EMA en EUnetHTA publiceren werkprogramma voor 2021-2023

EMA en het eerdere European Network for Health Technology Assessment (EUnetHTA), dat tot stand kwam door middel van opeenvolgende gezamenlijke acties, waarvan de laatste in mei 2021 werd afgesloten, begonnen hun samenwerking in 2010 op basis van aanbevelingen van het High-level Pharmaceutical Forum1, met als doel om synergieën te benutten tussen wettelijke evaluatie en evaluatie van gezondheidstechnologie (HTA) gedurende de levenscyclus van een geneesmiddel. Er werd een eerste EMA-EUnetHTA-werkplan opgesteld voor de jaren 2012-2015 en een verslag over de resultaten van dit gezamenlijke werk werd gepubliceerd in april 2016. Vervolgens werd overeenstemming bereikt over een tweede gezamenlijk werkplan voor de jaren 2017-2021 en een verslag gepubliceerd in juni 2021. 

Het parlement geeft definitief groen licht voor de wet op het delen van gegevens

Wetgevers hebben de deal goedgekeurd die onderhandelaars van het Parlement en de Raad in december hebben gesloten over de Data Governance Act, een wetsvoorstel dat tot doel heeft de data-economie te stimuleren door tussenpersonen te reguleren. De deal werd goedgekeurd met een overweldigende meerderheid, 501 stemmen voor, 12 tegen en 40 onthoudingen. De DGA definieert de regels voor het verhandelen van gegevens, betrekt kleinere actoren in de data-economie en biedt een mechanisme voor hergebruik van overheidsgegevens. "Ons doel met de DGA was om de basis te leggen voor een data-economie waarop mensen en bedrijven kunnen vertrouwen. Alleen als vertrouwen en eerlijkheid worden gegarandeerd, kan het delen van gegevens tot volle wasdom komen en nieuwe bedrijfsmodellen en sociale innovatie stimuleren", zegt Angelika Niebler. , zei de leidende onderhandelaar voor het Europees Parlement. 

Mysterieuze uitbraak van hepatitis

Ten minste één kind is overleden na ziek te zijn geworden door een mysterieuze uitbraak van acute hepatitis die kinderen in 10 Europese landen heeft besmet, heeft de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) bevestigd. Op 21 april waren er wereldwijd minstens 169 gevallen van "onbekende oorsprong", aldus de WHO. "Gevallen zijn van een maand tot 16 jaar oud. 17 kinderen (ongeveer 10 procent) hebben een levertransplantatie nodig gehad; er is ten minste één overlijden gemeld", aldus de WHO. Hepatitis is een ontsteking van de lever, een vitaal orgaan voor het verwerken van voedingsstoffen, het filteren van bloed en het bestrijden van infecties. Terwijl de WHO zei dat de oorzaak van de infecties nog wordt onderzocht, merkt het VN-orgaan op dat een adenovirusinfectie die leidt tot acute hepatitis een mogelijke optie is die wordt overwogen.ion.

Hoe de pandemie de gezondheid van vrouwen heeft beïnvloed

Dertien procent van de vrouwen, vergeleken met 7% van de mannen, zei ook dat ze doktersbezoeken moesten overslaan of de gezondheidszorg moesten vermijden tijdens de pandemie "vanwege factoren buiten mijn controle", zoals financiën, vervoer of een lichamelijke handicap. (Getty Stock Images) De pandemie heeft de levens van mensen over de hele wereld veranderd en heeft een bijzonder unieke impact gehad op vrouwen. Een groter aantal vrouwen werd uit de beroepsbevolking verdreven toen het land op slot ging, en voor velen was het een grote uitdaging om werk op afstand en gezinsverantwoordelijkheden te combineren in een periode van economische onzekerheid, beperkte mogelijkheden voor kinderopvang en onstabiele schoolregelingen. 

Wijziging EU-wetgeving garandeert NI-medicijnvoorziening 

Wijzigingen in de wetgeving van de Europese Unie (EU) om de levering van medicijnen van Groot-Brittannië naar Noord-Ierland te garanderen, zijn in een afrondende fase. De Europese Raad heeft de wijzigingen, die vorige week door het Europees Parlement zijn aangenomen, bekrachtigd. Het Northern Ireland Protocol betekent dat Noord-Ierland nog steeds binnen het farmaceutische regelgevingssysteem van de EU valt. Het haalt echter de meeste medicijnen uit Groot-Brittannië, wat niet het geval is. Dit kwam naar voren als een van de grootste problemen van het protocol, waarbij farmaceutische bedrijven waarschuwden dat het zou leiden tot het uit de handel nemen van producten. In december 2021 publiceerde de EU voorstellen die erop gericht waren iets te creëren dat dicht bij de pre-Brexit-status quo lag. De hoofdonderhandelaar van de EU, Maroš Šefčovič, zei dat de veranderingen zorgen voor een continue aanvoer van medicijnen naar Noord-Ierland. "We hebben nu een duurzame oplossing, die in een recordtijd werd opgeleverd", zei hij. "Ik zal nauw blijven samenwerken met de Britse regering om voorspelbaarheid, rechtszekerheid en de welvaart van alle gemeenschappen in Noord-Ierland te waarborgen."

En dat is alles van EAPM voor nu – ter herinnering, u kunt het EAPM-artikel over geneesmiddelen voor geavanceerde therapie bekijken HIER. Blijf veilig en gezond en geniet van de rest van de week.

Deel dit artikel: