Het nemen van stappen in de richting van de patiënt gerichte behandeling

Door Tony Mallet

Gepersonaliseerde geneeskunde (PM) begint bij jou en mij. Het draait allemaal om het empoweren van de patiënt en het geven van de juiste behandeling aan de juiste persoon op het juiste moment. Klinkt eenvoudig? Nou ja, dat is om verschillende redenen niet het geval, maar het concept begint nu al een revolutie teweeg te brengen in de geneeskunde en de manier waarop behandeling wordt gegeven.


Eerst wat achtergrondinformatie: in de praktijk worden patiënten, in plaats van dat ze voor elk individu een unieke behandeling krijgen, onderverdeeld in groepen op basis van hun moleculaire samenstelling, door gebruik te maken van biomarkers. Dit zijn kenmerken die kunnen worden gebruikt als indicatoren om bijvoorbeeld farmacologische reacties op een bepaalde behandeling te meten.

Dus ook al hebben jij en ik op zichzelf misschien wel dezelfde ziekte, onze moleculaire samenstelling kan ertoe leiden dat een van ons op een bepaalde behandeling reageert, terwijl dezelfde behandeling bij de ander niet werkt.

Door een dergelijke stratificatie wordt het mogelijk een medisch model te creëren met behulp van moleculaire profilering om de juiste therapeutische strategie voor de juiste persoon op het juiste moment af te stemmen. Het kan ook een aanleg voor een ziekte signaleren en tijdige preventie mogelijk maken. Allemaal goede dingen.

Voorstanders van deze revolutie zijn de Europese Alliantie voor gepersonaliseerde geneeskunde (EAPM), waarin deskundigen op het gebied van de gezondheidszorg, wetgevers en pleitbezorgers van patiënten die betrokken zijn bij ernstige chronische ziekten, samenkomen. Het doel is om de patiëntenzorg te verbeteren door de ontwikkeling, levering en toepassing van PM en diagnostiek te versnellen.

Hoewel het nog maar twee jaar bestaat, heeft EAPM al steun gekregen van partijoverschrijdende leden van het Europees Parlement en vele sleutelfiguren in de gezondheidsarena, waaronder de voormalige Europese commissaris voor Volksgezondheid, David Byrne.

De mix van haar leden biedt uitgebreide wetenschappelijke, klinische, zorg- en trainingsexpertise op het gebied van PM en diagnostiek, over patiëntengroepen, de academische wereld, gezondheidswerkers en de industrie heen. De relevante afdelingen van de Commissie hebben de status van waarnemer, net als het Europees Geneesmiddelenbureau, en lopen dus echt voorop in deze zich snel ontwikkelende, op wetenschap gebaseerde benadering van de gezondheidszorg.

PM heeft duidelijk potentieel zeer grote voordelen voor patiënten, clinici en zorgsystemen. En dit is al erkend door de Commissie, die verklaarde: "Met de opkomst van nieuwe technologieën... is gepersonaliseerde geneeskunde nu in zicht. Op de lange termijn kunnen artsen genetische informatie gebruiken om de juiste medicijnen te bepalen, in de juiste dosering en op het juiste moment. Dit gebied heeft al invloed op de bedrijfsstrategieën van bedrijven, het ontwerp van klinische proeven en de manier waarop medicijnen worden voorgeschreven."

En dat zijn niet alleen maar woorden, aangezien er rekening wordt gehouden met de premier in de wetgevingsinitiatieven van de EU, waaronder de regels voor medische hulpmiddelen en klinische proeven, en het nieuwe geneesmiddelenbewakingsregime.

Om de agenda verder te helpen lanceren, lanceert EAPM deze week (19 februari) zijn STEPs-campagne in de Brusselse zetel van het Europees Parlement. STEPs staat voor Specialized Treatment for Europe's Patienten en heeft tot doel om, in de aanloop naar de Europese verkiezingen van dit jaar, de mogelijkheden rondom PM en de voordelen voor hun kiezers (dat zijn jij en ik) onder de aandacht te brengen van huidige en potentiële EP-leden. U kunt hier over lezen.

In wezen schetst het vijf STAPPEN op weg naar een gezonder Europa door te streven naar het veiligstellen van de levenskwaliteit van patiënten via PM. De doelstellingen zijn het waarborgen van een regelgevingsklimaat dat vroegtijdige toegang van patiënten tot nieuwe en doeltreffende PM mogelijk maakt; onderzoek en ontwikkeling voor PM vergroten, terwijl de waarde ervan wordt erkend; het verbeteren van de opleiding en training van beroepsbeoefenaren in de gezondheidszorg; nieuwe benaderingen van terugbetaling en HTA-beoordeling ondersteunen, die nodig zijn voor de toegang van patiënten tot PM, en; vergroot het bewustzijn en begrip van PM.

Degenen die in het veld betrokken zijn, zijn ervan overtuigd dat het bereiken van deze doelen de levenskwaliteit van patiënten in heel Europa zal verbeteren.

Maar laten we duidelijk zijn: er zijn echte uitdagingen die moeten worden aangegaan en hindernissen die moeten worden overwonnen. De kosten zijn, zoals altijd, een groot probleem. Net als de toegang van patiënten tot klinische onderzoeken (of het huidige gebrek daaraan). Voorlichting aan patiënten en artsen is een andere uitdaging, evenals het debat over het gebruik van gegevens. Samenwerking tussen belanghebbenden is er nog één... de lijst gaat maar door.

Tenminste als het gaat om educatie, zijn de experts duidelijk. "Het is onmogelijk om patiënten te empoweren als ze de informatie die ze krijgen niet kunnen begrijpen. Het moet simpel en effectief zijn," vertelde Ian Banks, voorzitter van de ECCO Patient Working Group, EU Reporter. Hij werd gesteund door de voorzitter van de EAPM-werkgroep voor onderzoek, professor Ulrik Ringborg, die het ermee eens was dat het doorgeven van informatie de sleutel was tot de betrokkenheid van patiënten bij hun eigen behandeling.

Maar het lijkt erop dat het Europese gezondheidsbeleid ook moet veranderen, waarbij soms onwillige belanghebbenden hun zaken op orde moeten krijgen, en wel snel.

"Er is misschien geen Tea Party in Europa, maar we voelen zeker de noodzaak tot verandering", zegt professor Louis Denis, directeur van het Oncologisch Centrum Antwerpen. "Ons systeem van gezondheidsbeleid moet veranderen, maar een aantal belanghebbenden hebben daar geen zin in."

Professor Denis riep ook op tot meer en betere Europese samenwerking in fundamenteel onderzoek en werd gesteund door de directeur van de Europese Organisatie voor Onderzoek en Behandeling van Kanker (EORTC), Denis Lacombe, die aan deze website vertelde: "Alle belanghebbenden moeten hun comfortzone verlaten. We gaan naar nieuwe vormen van klinisch onderzoek voor gepersonaliseerde geneeskunde en wij allemaal – dat is farma, de academische wereld, betalers, regelgevers – moeten vooruit naar een nieuwe vorm van samenwerking."

Lacombe voegde toe: "Patiënten wachten op therapeutische verbetering en vragen ons - terwijl we goede technologieën hebben, brengen we ze dan echt de beste nieuwe medicijnen? En als we goed in de spiegel kijken, is het een feit dat we technologie niet optimaal gebruiken. Er moet meer worden samengewerkt, nieuwe modellen... en dat betekent dat we outside the box moeten denken."

Professor Per-Anders Abrahamsson van de European Association of Urology (EAU) pakte dit thema aan en zei: ‘De medische professie moet transformeren wat er in de laboratoria gebeurt, helemaal tot aan de artsen en uiteindelijk onze patiënten.

"We moeten samenwerken met andere specialisten om het verschil te maken. We moeten nadenken, studeren, onderzoeken, ontdekken, evalueren, onderwijzen, leren en goedkeuren. Dat is onze visie voor de toekomst – een toekomst die er al is."

Een van zijn EAU-collega's, Didier Jacqmin, is hoogleraar urologie, gevestigd in de Europese Parlementsstad Straatsburg, Frankrijk. Hij erkent dat twee grote uitdagingen met PM te maken hebben met het krijgen van patiënten voor klinische onderzoeken en de kosten van het produceren van medicijnen die voor subgroepen werken. Als er eenmaal genetische profielen zijn geselecteerd, zijn de onderzoeken die vervolgens worden gehouden per definitie kleiner. Patiënten erbij betrekken is al een probleem bij grotere onderzoeken.

"Er is angst voor proeven onder sommige patiënten," zei Didier, "en ook een gebrek aan bewustzijn dat ze plaatsvinden. We moeten patiënten meer betrekken, beter informeren en deze proeven aan het publiek bekendmaken. Zelfs veel huisartsen weten niet dat er proeven gaande zijn."

Over dat onderwerp benadrukt Mary Baker, MBE, voorzitter van de European Brain Council, nog een ander probleem: 'Patiënten willen vaak geen gevoelige persoonlijke informatie overhandigen die van vitaal belang is voor onderzoek. We moeten met patiënten kunnen communiceren om de voordelen uit te leggen. Er moet een debat komen in de samenleving en dat ontbreekt momenteel.

"Toch", voegde ze toe, "is er een enorme hoop gevestigd op gepersonaliseerde geneeskunde."

De volgende kwestie is om een ​​medicijn dat voor een subgroep werkt op de markt te krijgen. Jacqmin zei: "Het is moeilijk voor bedrijven omdat het duur is in termen van R&D. Een manier om de klap te verzachten is om de farmaceutische bedrijven langere exclusiviteit te geven met een nieuw, op een subgroep gericht product, zodat ze hun geld terugkrijgen."

En Baker voegde toe: "Ontwikkelingskosten stijgen. De inspanning is hoog voor wat per definitie een kleinere markt is. Kortom, als het om PM gaat, moeten we nieuwe manieren vinden om het te laten werken."

Maar het is niet alleen een nieuwe structuur om de medicijnen op de markt te krijgen die nodig zijn. Hoe klaar zijn individuele gezondheidszorgsystemen voor wat een PM-explosie zou kunnen zijn?

"Over het algemeen is er een gebrek aan vooruitziendheid en langetermijnvisie, zeker in sommige lidstaten. De NHS is bijvoorbeeld geweldig in brandoefeningen, maar niet goed in DNA-oefeningen," hield Baker vol. "Wetenschap moet worden ondersteund door infrastructuur, communicatie, kennis en sociaal-economie."

Dagmar Roth-Berhendt was het ermee eens dat de lidstaten werk te doen hebben. Ze is lid van het Europees Parlement sinds 1989 en was, naast andere taken en belangen, een leidende figuur in de Commissie milieubeheer, volksgezondheid en voedselveiligheid van de instelling, bekend als ENVI.

Ze is zeer recentelijk betrokken geweest bij het debat over medische hulpmiddelen voor in-vitrodiagnostiek – een belangrijk stuk wetgeving op het gebied van PM.

"Gepersonaliseerde geneeskunde is zeker een grote hoop voor veel mensen en in de pogingen om in de toekomst genezingen voor ziektes te vinden," zei ze. "Maar ik zou graag een algemene aanpak zien in alle lidstaten om dingen vergelijkbaar te maken.

"En hoe langer ik kijk, hoe minder ik ervan overtuigd ben dat de patiënt zich daadwerkelijk in het centrum bevindt waar hij of zij zou moeten zijn. Dat moet zeker veranderen."

Dit zijn grote problemen, maar er is nog een ander groot probleem waar velen in de frontlinie mee bezig zijn: PM betekent ook hard werken aan de interactie met patiënten, het voorlichten van hen en, cruciaal, het luisteren naar hen.

Jacqmin zei: "Het gaat niet alleen om het begrijpen en gebruiken van de wetenschap. PM gaat ook om het aanpassen aan de patiënt die voor je zit. Hij of zij heeft mogelijk meerdere opties - zoals toezicht, chirurgie, radiotherapie, enzovoort - en we moeten rekening houden met de keuzes van de patiënt.

'Wij zitten niet in de huid van de patiënt en kennen zijn of haar levensstijl, familieomstandigheden en dergelijke niet. Het is belangrijk om te luisteren en we sturen ze altijd naar huis met veel advies en schriftelijke informatie die hen helpt de juiste keuze te maken voor hun unieke omstandigheden.'

"Het is een feit", benadrukte Jacqmin, "dat een goed geïnformeerde patiënt gelukkiger is en een betere levenskwaliteit heeft." En daar kwamen wij in beeld.

Het lijkt er dus op dat PM nog een lange weg te gaan heeft. Maar als er oplossingen kunnen worden gevonden – en dat zullen ze ook zijn – zal deze revolutionaire aanpak een enorme impact hebben op de manier waarop patiënten worden behandeld (in alle betekenissen van het woord) in de nabije toekomst en daarna. En dat kan alleen maar leiden tot een gezonder Europa.

Tony Mallett is een in Brussel gevestigde freelance journalist. [e-mail beveiligd]

Deel dit artikel: